Понякога медикаментите, използвани за третиране на ракови заболявания, се явяват като силни протеини. В други случаи една много малка молекула е в състояние да раздвижи организма като биологична машина срещу рака.
Venetoclax, известен преди като ABT-199, е една такава малка молекула, която неотдавна показа положителни резултати в това, което се нарича „пилотно проучване“.
Клинично значима обща степен на отговор, т.е. намаляване на броя на раковите клетки, е демонстрирана в процент от хората с трудна за лечение форма на хронична лимфоцитна левкемия или CLL.
Този конкретен вид левкемия е известен като 17p мутация при CLL.

Малко за 17p del. при CLL
17p делеция CLL е форма на болестта, която е по-трудна за лечение. Извършват се тестове за откриване на специфични гени или части от гени, за да се идентифицира това състояние. По принцип хората с CLL 17p не реагират особено при конвенционалната химиотерапия, но това не винаги е така, а и процентът на раковите клетки, които имат 17p делеция е от значение.
Какво се крие зад името 17p делеция? Наречена е така, защото парче от специфична хромозома е загубено, а заедно с него и един важен ген, наречен р53, който контролира апоптозата или програмираната клетъчна смърт.
Като цяло 17p заличаването се среща при около 3 до 10 процента от хората с CLL. Ако погледнете пациентите, които вече не отговарят на химиотерапията, т.е. тези с рецидивираща или рефрактерна болест, процентът на наличие при тях на 17p делеция се увеличава до около 30 до 50%.
P53 не е единственият протеин, който контролира клетъчната секвенция на разрушаване.
BCL-2 е друг вид и учените разработват инхибитори на протеина BCL-2 за борба с рака. Venetoclax е малка молекула, предназначена да свързва и инхибира протеина BCL-2.

За Venetoclax
На 12 август 2015 г. водеща биофармацевтична компания и член на Roche Group, обяви положителни резултати от клиничното проучване на Venetoclax, изследвано лекарство, разработено в партньорство с AbbVie. Клиничното проучване, наречено M13-982, оценява ефикасността и безопасността на Venetoclax при пациенти с рецидивираща или рефрактерна CLL с 17p del.

Как действа Venetoclax
Блокирането на BCL-2 може да възстанови сигнализиращата система, която казва на раковите клетки да се самоунищожат. Протеинът BCL-2 е произведен или експресиран от CLL клетки, както и от някои неходжкинови лимфомни клетки. Протеинът BCL-2 е свързан с резистентността към лекарства при някои видове рак и това дава надежда, че блокирането на BCL-2 може да увеличи и чувствителността на тези видове рак.
Оттогава насам участието на BCL-2 е открито и при редица други видове рак. Освен при CLL, BCL-2 участва при меланома, рак на гърдата, на простатата, на белите дробове. Както бе отбелязано по-горе, BCL-2 се свързва също с резистентност към лечение на рак.

За проучването на Venetoclax (M13-982)
Основната проучвателна група включва 107 души с 17del при CLL, предварително лекувани.
Около 50 пациенти ще бъдат записани в групата за разширяване на безопасността.
Основната цел или ключово измерване на изследването е общият процент на отговор, определен от независим комитет.

Следващи стъпки
AbbVie и Genentech оценяват Venetoclax като самостоятелно лекарство или в комбинация с други лекарства. Съществуват текущи проучвания за Venetoсlax при няколко други ракови заболявания на кръвта, включително индолентен неходжкинов лимфом, дифузен едроклетъчен лимфом, остра миелоидна левкемия и множествен миелом.